从3岁无药可治到12岁操场奔跑！革命性靶向药让癌症女孩重获新生
2026-08-04
抗癌英雄语录：“我想摆脱癌症。” --Lakelynn
当你看到Lakelynn时，一定会被她的欢乐和笑容所感染。没有人能想到，这个12岁的，在学校活力四射，喜欢芭比和唱歌的漂亮女孩在3岁时被医生诊断为“无法可治”的恶性癌症。如今，她已战胜癌症，重新回到正常的生活，在学校和操场上放声大笑和奔跑。精准医疗，正在改写肿瘤患者的命运。而改写 Lakelynn 命运的，是一款看似"普通"的小药丸——拉罗替尼（Larotrectinib）。
3岁，右臂被肿瘤"锁死"：陷入无法手术、无法放疗的绝境
Lakelynn 3 岁那年，总说自己的胳膊疼。父母带她检查，一开始什么也没发现。可疼痛越来越剧烈，甚至让她夜不能寐。警觉的父母立刻带她做了更深入的检查——结果如晴天霹雳：MRI 显示，她的右臂上长了一个肿瘤，而且紧紧包裹着神经。
更绝望的是：没有医生知道该如何下手。肿瘤的位置，手术会伤神经、放疗也会伤神经，都可能让 Lakelynn 的右臂彻底瘫痪。冒着极大风险做了活检，病理只说是"肉瘤"，具体哪一种亚型都查不清。彼时的她，没有任何标准方案可用，只能靠止痛药熬着，右臂已经完全无法活动。那段时间里，Lakelynn 右臂完全丧失活动能力，日夜被癌痛折磨，整个家庭陷入近乎绝望的等待。
绝境之中，主治医生提出了当时尚且小众的肿瘤全基因组测序方案，这份检测报告，成为小女孩的救命通行证。
基因结果检出：NTRK 基因融合驱动突变，一种当时还没有几个人知道的新型基因突变。紧接着，幸运的消息接踵而至，一位医生兴奋的告诉Lakelynn的父母，针对这一特定的突变类型，有一款代号为LOXO-101（larotrectinib，拉罗替尼）新药的临床试验正在进行，并且根据目前的临床试验的结果，这款药物已经创造了无数重生的奇迹，很多检测到NTRK融合的患儿都对药物有良好的响应，这一次，她或许有救了。
而彼时全球首款不限癌种 TRK 抑制剂，正在波士顿丹娜法伯癌症研究院开展全球多中心临床试验，专门针对 NTRK1/2/3 融合阳性实体瘤起效。
为了抢下治疗窗口，医疗团队 48 小时内完成所有伦理、入组材料审批，Lakelynn 顺利进入史蒂芬・杜波依斯博士主导的试验队列，开启口服靶向药物治疗。
奇迹在用药后快速兑现：服药不久后，包裹神经的肿瘤病灶肉眼可见持续缩小，压迫性疼痛逐日消退；整整三年持续临床试验随访，病灶长期保持稳定，未出现复发进展。对比放化疗剧烈呕吐、骨髓抑制、发育受损的副作用，拉罗替尼仅存在轻微乏力、局部不适等可耐受反应，对儿童生长发育几乎无负面影响。
如今Lakelynn已经 12 岁，肢体功能完全恢复，拥有完整正常的校园生活与童年时光。她的父母在采访中感慨：这款靶向药不只是消灭了肿瘤，更是还给了孩子本该无忧无虑的人生。
Lakelynn 不是孤例，只是 NTRK 靶向疗法众多重生案例中的一位。
Lakelynn 的重生背后是一场肿瘤治疗范式的革命。
2018 年 11 月 26 日，美国 FDA 加速批准 拉罗替尼（Vitrakvi®） 上市——这是全球首个"不限癌种（tissue-agnostic）"获批的靶向药。它的特别之处在于：不再问"癌长在哪"，只问"有没有 NTRK 融合"。只要携带这个特定基因突变，不管是肺癌、甲状腺癌、结肠癌，还是 Lakelynn 这样的罕见肉瘤，都能用同一款药。
发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）里的硬数据显示：在三项关键临床研究、共 55 名 NTRK 融合患者（从 4 个月婴儿到 76 岁老人）中，拉罗替尼的总体缓解率高达 75%，其中 22% 的患者肿瘤完全消失；更难得的是"持久"——超过七成患者的缓解持续了半年以上。在婴儿型纤维肉瘤等特定罕见瘤种中，缓解率更是高达 90% 以上。后续更大样本（289 例）的长期随访显示，中位缓解时间长达 43.3 个月，一线治疗患者 5 年总生存率约 76%。
从"按器官治癌"到"按基因治癌"，拉罗替尼让"异癌同治"从设想变成现实，已被 NCCN、CSCO 等全球 40 多项权威指南推荐，成为 NTRK 融合实体瘤的优选方案。
NTRK--罕见但致命肿瘤的“钻石级”救命靶点，抓住免费用药的机会
看到这里，很多患者和家属最关心的是：这款药，我能用上吗？
1. 先做一件事：查 NTRK 融合
拉罗替尼（国内商品名 维泰凯®）不是"试出来的"，而是"测出来的"——用药前必须通过基因检测（NGS 二代测序或 FISH 等）确认肿瘤存在 NTRK 基因融合。没有这个融合，用不上；有这个融合，才是对的人。
2. 国际药维泰凯®：国内已获批、已进医保，在家门口就能用
好消息是，维泰凯® 已于 2022 年 4 月获中国 NMPA 批准上市，成为中国首个针对 NTRK 融合的泛实体瘤靶向药；更关键的是，它已在 2024 年 11 月纳入国家医保目录（2025 年 1 月执行），成为医保中唯一全年龄覆盖的 TRK 抑制剂——意味着从新生儿到成人，符合条件的 NTRK 融合患者，都能在正规医院经医生评估后规范使用，费用负担大幅降低。您只需带着病理和基因检测结果，到开设有靶向治疗的正规肿瘤科就诊即可。
3. 国研 NTRK 药物：中国自己的二代 TRK 抑制剂已上市
关注"国研 NTRK 药物"的病友都知道，有一款真正的国产突破值得铭记——佐来曲替尼（商品名：宜诺欣®，代号 ICP-723，诺诚健华自主研发）。它是中国首款获批上市的新一代 TRK 抑制剂，2025 年获 NMPA 批准，用于携带 NTRK 融合基因的成人和 12 岁以上青少年实体瘤患者；2026 年 1 月 9 日已在全国多省市医院开出首批处方，并提交了 2026 年国家医保目录申报。
它的特殊意义在于"二代"：第一代 TRK 抑制剂（如拉罗替尼）用久后，部分患者会出现耐药突变（如 G595R 等）；而佐来曲替尼作为新一代药物，正可覆盖这类耐药患者，补齐"无药可治"的最后一块拼图。中国患者终于有了属于自己的 NTRK "救命药"。
无论您是想了解上市新药，还是关注国研新药的临床试验，第一步都是把已有的基因检测报告、病理和影像资料整理好。注：国内做过基因检测的病友可以拿出报告看看，一旦NTRK融合，可以立刻提交病历至**全球肿瘤医生网医学部（4006667998）**看看是否有机会接受新药治疗，看不懂的病友也可以打电话给全球肿瘤医生网医学部解读报告。
曾几何时，医学只能"按图索骥"：癌在肺就治肺、在肠就治肠，一旦长在手术和放疗都够不着的地方，往往就是死胡同。而今天，当我们学会"换一种问法"——不再只问"癌长在哪"，而是追问"到底是什么基因在驱动它"，很多曾经的绝境，就多了一条出口。Lakelynn 的右臂能重新举起，靠的不是运气，而是这份"问对问题"的科学。愿每一个被宣判"无药可治"的家庭，都有机会拿到那张写着答案的基因检测单——因为有时候，转机就藏在一个被认真追问的突变里。
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