国产首款儿童白血病CAR-T细胞产品普基仑赛注射液(pCAR-19B)上市申请获批,总有效率达100%
小编 2024-08-08
国产首款儿童白血病CAR-T细胞产品普基仑赛注射液(pCAR-19B)上市申请获批,总有效率达100%
2024年7月20日，我国自主研发的一款pCAR-19B CAR-T细胞产品——普基仑赛注射液的上市申请，已获中国国家药监局药品审评中心(CDE)正式受理，用于治疗CD19阳性复发/难治性的急性淋巴细胞白血病(ALL)的患者(3~21岁)。
据悉，这是我国首款进入II期临床，用于治疗儿童和青少年急性白血病的CAR-T细胞疗法。如果能顺利获批，普基仑赛将成为我国首款针对儿童白血病的CAR-T产品!让我们拭目以待，全球肿瘤医生网小编也将为您跟踪报道。
我国首款自研儿童白血病CAR-T疗法,1期总有效率高达100%
▲截图源自“NMPA”
我国自研CAR-T产品——普基仑赛,成功杀入2期临床
普基仑赛注射液(pCAR-19B)是由精准生物自主研发的一款人源化CD19 CAR-T细胞回输制剂，能显著降低CAR-T细胞的免疫原性，延长CAR-T细胞在体内的存续时间。
先后于2019年2月，获临床新药默示许可;2023年11月1日，被中国国家药监局药品审评中心(NMPA)纳入突破性治疗品种;2024年6月，被NMPA拟纳入“优先审评”，现已进入II期临床研究阶段。
普基仑赛1期临床研究结果惊艳,总有效率高达100%
早前公布的1期临床研究(NCT04888442)数据，已同步发表在美国血液学会(ASH)出版的《血液学(Blood)》杂志中。
本次研究共入组9例CD19阳性(CD19+)的复发/难治性急性淋巴细胞白血病(B-ALL)患者，复发或对标准疗法耐药，卡士评分(KPS评分，衡量生活质量的指标之一)>60。患者入组后，先接受氟达拉滨+环磷酰胺预处理，之后接受单剂量pCAR-19B治疗。
结果显示，CAR-T输注后第1个月内的总有效率(CR/CRi)竟然高达100%(9/9)，CAR-T输注后1个月和3个月内，未在任何患者中检测到抗CAR抗体。
▼pCAR-19B治疗后的无复发生存期(RFS)
▲图源“Blood”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除
综上，pCAR-19B在成人复发/难治性CD19阳性B-ALL的I期研究中，显示出良好的安全性和100%的总有效率。
好消息是，目前有多款CAR-T细胞的临床试验正在招募患者，主要针对T细胞白血病(T-ALL)、T细胞淋巴瘤、B细胞淋巴瘤、非霍奇金淋巴瘤、胰腺癌、肝癌、结直肠癌、胃癌、卵巢癌、间皮瘤等多款癌种。
想参加的癌友，可将治疗经历、近期影像学检查报告、完整的病理检查报告等资料，提交至医学部，详细评估病情。
