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CAR-T细胞疗法治疗白血病国外案例

小编      2024-05-16

  CAR-T细胞疗法治疗白血病国外案例

  据外网报道,2024年5月10日,全球首位接受CAR-T细胞疗法治愈的急性淋巴细胞白血病儿科患者-艾米莉·怀特海德(Emily Whitehead),如期更新了自己的动态:“Emily is alive today because of cancer research(得益于癌症研究,Emily今天还活着!)”,如今她已无癌生存12年,并已考入宾夕法尼亚大学。

  Emily的成功“治愈”引发了全世界的关注,标志着癌症免疫治疗领域的一场变革,她的抗癌经历曾被《纽约时报》、《早安美国》等相继报道。如今,随着她在宾夕法尼亚大学翻开新的篇章,她的旅程仍在继续!

  CAR-T细胞疗法治疗白血病12年无癌的艾米莉

  ▲Emily的往年打卡照

  艾米莉的漫漫抗癌路

  2010年,年仅5岁的艾米莉(Emily)被诊断为急性淋巴细胞白血病(ALL),通常此类白血病患儿有85%~90%的治愈机会。但不幸的是,艾米莉经过两年的间歇性化疗,病情仍然持续进展。而且由于癌细胞急剧扩散,她甚至无法接受骨髓移植。此时,医生遗憾的表示,目前已无适合她的治疗方法了,建议父母将其带回家,接受临终关怀。

  但艾米莉的父母却不愿放弃治疗,他们开始四处寻找能挽救艾米莉生命的方法。终于,天无绝人之路,费城儿童医院(CHOP)刚刚获得美国食品和药物管理局(FDA)批准,将启动一种名为“CAR-T”的新型细胞疗法的临床试验。然而,艾米莉能否接受该疗法治疗、以及治疗后效果如何仍然是未知数。虽然当时CAR-T疗法已在三名成年患者中进行了临床试验,且其中两人获得了快速及完全的缓解,但在儿童患者中却并未进行过多的尝试。在几番纠结下,艾米莉父母最终还是决定放手一搏,艾米莉也成为了首位接受CAR-T治疗的白血病患儿。

  2012年3月1日,艾米莉开始在费城儿童医院接受CAR-T治疗。医生先在她的脖子上放置了单采导管;之后提取她的T细胞,并送往宾夕法尼亚大学的细胞和疫苗生产实验室,进行改造及扩增,改造后的T细胞携带一种名为“CAR”的导航头,这类CAR-T细胞一旦回输到患者体内,将会不断识别并攻击表面含有对应抗原的癌细胞,从而达到精准抗癌的目的。在等待CAR-T制备的期间,艾米莉还接受了大剂量的化疗,以等待接受全新的CAR-T回输治疗。

  ▼小Emily正在治疗中

  白血病患者艾米莉正在接受CAR-T治疗

  ▲图源“CBS News”,版权归原作者所有,如无意中侵犯了知识产权,请联系我们删除

  4月初,艾米莉的CAR-T细胞终于制备完成,并回输到了她的体内,然而与预想的不同,艾米莉出现了细胞因子释放综合征(CRS)这一严重的副作用,其体温上升到105°F,血压下降到53/29,同时伴随呼吸困难、身体肿胀等表现,这个小女孩儿的生命再次受到了严重威胁。

  不过在关键时刻,费城儿童医院在细胞因子测试结果中,发现了艾米莉体内存在异常的IL-6(白细胞介素-6)。抱着最后的希望,医生决定尝试托珠单抗。让所有人意外的是,用药后艾米莉的病情迅速好转。更为惊喜的是,在治疗23天后,艾米莉的癌症已完全消失,她实现了“临床治愈”,并创造了无癌生存12年的奇迹!为了感谢CAR-T这款新型细胞疗法让她重获新生,Whitehead家族于2015年成立了Emily Whitehead基金会,目的是通过公益活动和募集资金,推动CAR-T等新型抗癌疗法的研究,以帮助更多的肿瘤患儿及其家庭!

  ▼Emily基金会资助费城儿童医院的CAR-T研究

  艾米莉基金会资助费城儿童医院的CAR-T研究

  值得一提的是,托珠单抗如今已成为细胞因子释放综合征(CRS)的标准治疗方法,同时也是获FDA批准治疗该并发症的唯一药物。可以说,艾米莉是伟大的抗癌斗士,她作为实验者为CAR-T疗法的成功铺平了道路,她的康复对整个CAR-T治疗领域都具有重大意义!

  更加欣慰的是,在艾米莉接受治疗五年后(即2017年8月30日),全球首款CAR-T细胞产品-Kymriah,获美国FDA批准,这也是美国批准的首个基因疗法,至此彻底改变了癌症治疗的格局!

  如何寻求CAR-T疗法帮助

  目前CAR-T疗法急招急性淋巴细胞白血病、T细胞白血病(T-ALL)、B细胞淋巴瘤、非霍奇金淋巴瘤、T细胞淋巴瘤、肝癌、胰腺癌、卵巢癌、结直肠癌、间皮瘤等多款癌种!申请流程如下:

  1、按要求将病历资料、近期病理结果等,提交至医学部;

  2、医学部进行初步评估后,为患者匹配合适的临床试验;

  3、向相应的试验中心,提交患者的病历资料;

  4、试验中心评估通过后,协助患者参加相应的临床试验。

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