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被宣判"死刑"的致命癌症,一款"传奇"抗癌药让肿瘤全部消失

小编      2023-12-06

  拉罗替尼治疗小儿血管肉瘤成功案例

  曾经,想要治愈晚期或罕见癌症简直是天方夜谭,但是随着精准医学时代的到来,一款传奇抗癌药让原本无法治愈的癌症完全和持久缓解,全身靶病灶全部消失,再次创下生存“奇迹”!

  8个月女婴确诊罕见癌症,一款"传奇药物"让肿瘤全部消失

  2021年新年伊始,刚出生8个月的Anny突然出现了严重的呼吸困难,去医院做了检查后发现双侧胸腔出现大量积液同时有肺区发育不良,从而引起了低氧血症和呼吸困难,由于情况危重进 ICU抢救。

  当时Anny小小的身体插满了管子,每2-3天出现大量胸腔积液,需要多次引流。为了查清楚胸水的原因,医生做了详细的检查,结果竟然发现Anny胸腔布满了肿瘤,气管、咽部、上纵隔、胸膜、胸壁和双侧胸腔积液的周围都已被癌症浸润,经过一系列精准的检测,医生说Anny得的是一种非常罕见的肿瘤--小儿血管肉瘤,这是软组织肉瘤的一种,但侵袭性极高,预后很差。

  所有的情况都很不乐观,Anny病情危重,并且由于年龄太小,癌症恶性程度高且非常罕见,除了局部的治疗,几乎没有任何可选的方案。

  医生尝试了几种化疗方案,但2个月的治疗并没有阻止的疯狂进展的肿瘤,Anny的生命进入倒计时...

  抱着最后的一线希望,医生为Anny做了全面基因组测序分析,结果惊喜的发现竟然幸运的存在KHDRBS1-NTRK3融合基因,而这种基因类型是首次在儿童血管肉瘤中出现。2018年,一种名为 larotrectinib (拉罗替尼,Vitrakvi®; 代号LOXO-101) 的药物已震撼上市,能敲除由 TRK 融合产生的蛋白质,大幅击退癌症。全世界已有成千上万的肿瘤患者获益。

  NTRK3融合基因

  2021年4月,Anny开始每天2次口服拉罗替尼。

  令所有人都没想到的是,拉罗替尼就像是这种恶性肿瘤的克星一样。接受拉罗替尼治疗后仅一周,体能状态评分就从治疗前的20分升到90分,Anny不再需要引流,顺利出院回家。

  2个月的治疗后肿瘤实现了快速缓解。

  2022 年 9 月 ,Anny顺利完成17个月的治疗,肿瘤实现完全缓解(CR),体能评分达到100分!这意味着她的肿瘤全部消失了,截至文献发表时(2023 年 1 月)仍持续处于完全缓解状态。她现在是一个健康快乐的3岁女孩。

  医生也感到惊喜和振奋,这是第一例具有可靶向NTRK3融合的小儿血管肉瘤病例,并实现了完全缓解。

  拉罗替尼治疗效果

  (注:为保护患者隐私,文中均使用化名,病情及治疗经过略有删减。)

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