112天,男孩战胜肿瘤!奇迹的"钻石"靶点,带来超过16个月的无癌生活
小编 2022-12-14
拉罗替尼治疗婴儿纤维肉瘤效果好吗,来看看这个治疗案例
拉罗替尼(Larotrectinib，Vitrakvi)是首款获得FDA批准上市的NTRK抑制剂。2018年年底，这款被誉为“治愈系神药”的新药的问世，仿佛是在整个医疗界中落下的一道惊雷。“广谱抗癌药”、“缓解率75%”等众多的光环，让拉罗替尼和它背后的靶点NTRK走上了抗癌的舞台。
这样一款声名赫赫的“治愈系神药”，为很多癌症患者带来了战胜癌症的生存奇迹。在这其中，有这样一位获益的幼童。
拉罗替尼治疗112天,男孩战胜肿瘤
近些年来，越发全面的产前检查筛查出了很多先天性疾病，但是仍有部分特殊的疾病未被包括其中。Tony(化名)的家人一直认为他是健康的，直到看到了那张报告单——Tony患了婴儿纤维肉瘤!
婴儿纤维肉瘤是是最常见的婴儿肉瘤之一，大部分情况下使用手术或者化疗联合手术处理都可以治愈。但在很少的情况下，由于疾病或患病部位的特殊性，这些处理会造成严重的残疾或残缺，或者无法完全清除肿瘤。
Tony在出生后的第4天就接受了手术，但很不幸的，他属于未能完全清除肿瘤的那一少部分人。第7周时的复查结果提示，在Tony的双侧颈部淋巴结、下颌区域等多个部位，都有了复发的肿瘤病灶，最大的体积达到了4.5×4.2×2.6厘米!
在这种情况下，Tony的病灶数量实在是太多，已经不适合在接受手术。于是医生给他应用了化疗，首先是2个周期的环磷酰胺+多柔比星+长春新碱方案，但肿瘤并没有丝毫的缩小。相反的，病灶甚至还变得更大了!
但命运仍然给Tony留下了一线希望——最初手术时切掉的肿瘤组织，经过检测，存在一种特殊的基因突变，ETV6-NTRK3重排。
因此，Tony幸运地得到邀请，参与一项当时还在招募患者的临床试验项目，使用一款对于这类突变有“特效”的靶向治疗药物，拉罗替尼(Larotrectinib)。
用药前的MRI检测提示，Tony右侧颈部的肿瘤体积达到了5.5×4.5×4.4厘米。后续，Tony开始接受口服拉罗替尼治疗。
用药仅仅4天，Tony的父母就惊喜地发现，肿瘤似乎有了一些乐观的改变。他们带着Tony去门诊复查，医生也确认肿瘤变小了!
这些喜人的改变每天都在发生。至第56天复查MRI时，Tony几乎所有转移病灶都小时了，只剩下一个1.2×1.2×0.8厘米大小的右侧淋巴结病灶。就连这个病灶，在第二次复查MRI的日子，也完全消失了!
截至病例发布的时候，在拉罗替尼的帮助之下，Tony已经度过了16个月的无癌生活。
