拉罗替尼(Larotrectinib、Vitrakvi)治疗婴儿纤维肉瘤14天肿瘤迅速缩小
小编 2022-10-27
NTRK抑制剂拉罗替尼(Larotrectinib、Vitrakvi)治疗婴儿纤维肉瘤14天肿瘤迅速缩小
5年前，看着包绕在女儿足底的带着密密麻麻血管网的大肿瘤，像是马上要将女儿吞噬一样。而如今，她的女孩已经6岁多了，重要的是，她已经没有肿瘤的迹象了。从刚出生的婴儿到全身转移的晚期患者，全球首款不限癌种靶向药拉罗替尼的问世，已经为世界各地癌症患者创造了奇迹。
手术进展,化疗失败陷入绝境!首款不限癌种靶向药2周击退肿瘤
Anna在1岁的时候，足底出现一个隆起的包块，父母带她去医院做了详细的检查，医生告诉他们，Anna脚上长的是一种恶性程度极高的肿瘤--婴儿纤维肉瘤。这是一种非常罕见的癌症，可以出现在身体的任何部位，在美国，每年仅有20例左右儿童确诊。
更糟的是，由于肿瘤包绕了Anna的整个足底，占到了整个脚掌的2/3,无法手术，并且基因检测没有找到有意义的突变。
Anna只能先接受化疗，但不幸的是，病情开始迅速进展，医生只能切除部分肿瘤，很快出现复发，再切除...医生为Anna调整化疗方案后,肿瘤控制稳定，但20个月后，Anna面临到了更大的生存挑战。
她的肺部出现了转移，手术将肺部的病灶全切除后，又发现癌症已经转移到了脑部，此时，足底的肿瘤也再次进展，肿块明显隆起...
脑部手术时，肿瘤破溃出血，手术后，Anna出现了严重的并发症，无法睁眼，肢体痉挛，并且术后仅3周，脑部的病灶就复发了，这一切的迹象都表明，肿瘤在迅速的吞噬着Anna...
面临这样棘手的情况，医生再次用肺部手术的组织进行了基因检测，结果出来后，医生兴奋的告诉Anna的父母，孩子有救了，她存在TPM3-NTRK1融合!针对这种特定的特变类型，一款名为 larotrectinib (拉罗替尼，Vitrakvi®; 代号LOXO-101) 的药物已上市，大量NTRK融合的患者接受治疗后，肿瘤大幅消退。这也是Anna最后的希望。
接受拉罗替尼治疗后仅14天，Anna的病情出现了迅速的好转，足底那巨大而恐怖的病灶以肉眼可见的速度缩小;3周后，脑部病灶缩小;令人难以置信的是，5个月时，Anna足底的大肿瘤已经完全消失，肺部也没有复发的迹象。如今，在接受拉罗替尼治疗2年后，Anna已经是个6岁半的漂亮女孩，曾经手术的创伤后遗症也在好转，希望她能够早日完全康复，踏入校园，开启她全新的精彩人生。
(注：为保护患者隐私，文中部分使用化名，病情及治疗经过略有删减，想查看原文献的可以点击文末链接。)
目前拉罗替尼的临床试验还在进行中，有想要申请拉罗替尼的患者可以点击在线咨询或者拨打电话了解详细的招募信息。
参考资料：
https://www.sciencerepository.org/targeted-therapy-using-the-selective-tropomyosin-kinase-receptor-inhibitor_COR-2021-3-103#_
