速递|双靶点的CAR-T疗法也来了!国产CT120获FDA孤儿药称号,CD19/CD22双抑制!

小编 2021-12-01

　　速递|中国产的靶向CD19和CD22的双靶点CAR-T细胞免疫疗法CT120治疗急性淋巴细胞白血病获FDA孤儿药称号

　　根据南京驯鹿医疗(IASO Biotherapeutics)发布的公告，FDA已经授予其研发的CAR-T细胞疗法CT120孤儿药称号，作为急性淋巴细胞白血病的治疗方案。

　　CT120是一款全人员的CD19/CD22双靶向嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法，能够同时抑制CD19与CD22这两个靶点。

　　这是首个双靶向的CAR-T疗法，由中国公司研发，目前其治疗B细胞非霍奇金淋巴瘤的临床试验已经在国内开启。

　　CAR-T细胞免疫疗法

　　CAR-T细胞全称嵌合抗原受体T细胞，是一种以人体内免疫T细胞为基础而制成的特殊T细胞。经过体外修饰之后，CAR-T细胞获得了对癌细胞更强的识别能力与杀伤活性，从而成为了一支“杀癌”能力更强的细胞“特种兵”。

　　目前，CAR-T细胞疗法在各类血液系统肿瘤的治疗中发展迅速，效果非常出色。至2021年第一季度为止，获得FDA批准的CAR-T细胞疗法共6款，覆盖了白血病、非霍奇金淋巴瘤、套细胞淋巴瘤、B细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤、多发性骨髓瘤等多类癌种。这些疗法的疗效甚至可以以完全缓解率来记，比方说，根据已经公开的疗效数据，CAR-T细胞制剂Kymriah治疗白血病的完全缓解率能够超过90%!

　　在研的CAR-T细胞疗法更是将多种实体瘤纳入“射程”，全面覆盖各突变亚型，开创了一个全新的细胞免疫治疗时代。

　　当然，这些项目仍处于临床试验阶段，尚无一款获得我国药监局的批准。大家应该客观地审视这些方案的疗效，既不盲目吹捧，也不恶意“唱衰”。我们相信，当这一阶段的众多临床试验结束、公开疗效数据的时候，我们一定会对细胞免疫疗法有一个全新的、或者更深入的认识。

　　目前针对各类突变、各类癌种的CAR-T细胞疗法临床试验项目均在招募患者，基因药物汇可以为大家提供申请参与临床试验的渠道。有需求的患者可以联系临床新药招募中心详细咨询。