速递|反应率翻倍!慢性粒细胞白血病新药获FDA加速批准

小编 2021-11-03

　　速递|慢性粒细胞白血病新药Asciminib(Scemblix)获FDA加速批准

　　2021年10月30日，FDA加速批准了Asciminib(Scemblix)的新适应症申请，用于治疗Ph阳性的慢性粒细胞白血病慢性期患者。这些患者应当已经接受过至少2种靶向方案治疗。

　　除此以外，FDA还同时将Asciminib治疗T315I突变的Ph阳性慢性粒细胞白血病慢性期患者的适应症转为正式批准。

　　此次的批准基于Ⅲ期ASCEMBL试验的结果。该研究对比了Asciminib与博舒替尼(Bosutinib)治疗慢性粒细胞白血病的疗效，Asciminib取得了非常明显的优势。

　　至治疗24周时，接受Asciminib治疗的患者，主要分子学反应率为25.5%，远超过了博舒替尼治疗患者的13.2%。

　　试验数据截至2020年5月25日，所有患者均已经完成了第24周的随访，或停止了研究药物的治疗。至数据截止时，接受Asciminib治疗的患者中还有61.8%仍在接受治疗，而接受博舒替尼治疗的患者中仅有30.3%仍在继续治疗。绝大部分患者停止治疗的原因包括缺乏疗效(21.0%和31.6%)、毒性反应(5.1%和21.1%、医生决定(6.4%和7.9%)以及患者决定(0.6%和0)和失访(0.6%和1.3%)。

　　同时，值得注意的是，为了取得更好的疗效，接受博舒替尼治疗的患者中，有28.9%转而接受了Asciminib的治疗。

　　至治疗48周时，接受Asciminib治疗的患者反应率进一步提升，达到了29%。安全性方面同样更新，因为毒性而停止治疗的患者比例，Asciminib为7%，博舒替尼高达25%。

　　Asciminib是一款由诺华(Novartis)研发的靶向治疗新药，主要作用于ABL肉豆蔻酰口袋，也被称为STAMP抑制剂。此前，这款药物已经获得了FDA授予的孤儿药与快速通道的资格，并且获得了突破性疗法的称号，用于曾经接受过2种或以上酪氨酸激酶抑制剂治疗的Ph阳性慢性粒细胞白血病患者，以及携带T315I突变的Ph阳性慢性粒细胞白血病成年患者。