速递 | 新药获FDA孤儿药称号，这部分骨髓瘤患者即将迎来新药
全球肿瘤医生网 2021-08-20
速递|多发性骨髓瘤新药:FDA授予CFT7455多发性骨髓瘤孤儿药称号
根据药物开发商C4 Therapeutics Inc.的公告，FDA授予CFT7455孤儿药称号，作为多发性骨髓瘤患者的潜在治疗选择。
CFT7455属于一类被称为MonoDAC的全新口服药物，靶向IKZF1/3，目前已经被证实在多发性骨髓瘤、非霍奇金淋巴瘤、外周T细胞淋巴瘤和套细胞淋巴瘤等多类血液系统肿瘤的治疗中具有良好的潜力。
临床前研究结果显示，使用CFT7455来处理间变性大细胞淋巴瘤细胞，仅6小时，就能使IKZF1蛋白水平锐减89%!
CFT7455在具有MYC、BCL2和/或BCL6易位或重排的癌细胞中具有抗癌活性。
2021年6月，CFT7455的Ⅰ/Ⅱ期临床试验启动，用以评估该药物治疗多发性骨髓瘤患者的安全性、耐受性和抗肿瘤活性。
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